什么是小核酸药物？

小核酸制药是人类现代制药历史上继小分子药物、单克隆抗体和蛋白药物之后的第三次浪潮。中国在小核酸创新技术及应用方面处在与世界同步的水平，已形成了“做核酸，到昆山”的品牌。预计到2020年，昆山小核酸及生物医药产业将实现“百家企业、百亿产值”的“双百目标”。

研究有何功用？

QPI-1007本质是视神经保护药物，拟用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)，同时具有治疗青光眼的潜力。在前期临床试验中，在视神经保护方面已表现出巨大潜力。

苏报讯（驻昆山首席记者 朱新国）中国小核酸制药产业在昆山掀开了崭新的一页。记者昨天获悉，苏州瑞博生物技术有限公司（简称“苏州瑞博”）与其战略合作伙伴美国Quark制药公司开发的小核酸药物QPI-1007在中国的国际多中心临床试验，已正式获得国家食品药品监督管理局（CFDA）批准，这是中国第一个获批临床试验的小核酸药物。

据了解，小核酸药物QPI-1007拟用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)，同时具有治疗青光眼的潜力。本次批准的是针对NAION的国际多中心II/III期关键研究。QPI-1007在中国以及亚洲区域（除少数特定国家外）的开发和市场权益由注册于昆山小核酸基地的昆山瑞博夸克医药科技有限公司（简称“瑞博夸克”）承担和持有。

苏州瑞博董事长梁子才博士指出，小核酸制药是人类现代制药历史上继小分子药物、单克隆抗体和蛋白药物之后的第三次浪潮。中国在小核酸创新技术及应用方面处在与世界同步的水平，首个小核酸药物中国临床试验的启动是我国小核酸制药产业的一个重要里程碑，对于推进此领域的研究和产业化起到非常积极的作用。

QPI-1007由中华医学会眼科分会主任委员、北京同仁医院副院长王宁利教授主持。据介绍，QPI-1007本质是视神经保护药物，视神经损伤相关的眼科疾病很多，对视神经保护的药物在临床上有巨大的需求，但是至今没有一种真正能对视神经具有保护作用的药物面世。QPI-1007在前期临床试验中，已在这方面表现出巨大潜力。

小核酸是近年来生物医药产业的新兴技术，经过多年培育和发展，处于中国小核酸研究最前沿的昆山小核酸产业基地，已形成了“做核酸，到昆山”的品牌。截至目前，昆山已集聚了包括小核酸科技服务、小核酸药物临床前安全评价、小核酸药物临床研究服务等方面的50多个企业和项目，预计到2020年，昆山小核酸及生物医药产业将实现“百家企业、百亿产值”的“双百目标”。