改良后基因编辑技术更安全精准
查字典生物网
2015-12-11
美国科学家称，他们成功改进了Crispr-Cas9基因编辑技术，使其更安全、更精准。这对于将Crispr-Cas9技术应用于人类治疗遗传疾病或者修正基因错误而言非常重要。
他们的研究结果发表在最新一期的《自然》杂志上，恰值全球范围内该领域的专家聚首华盛顿研讨使用Crispr-Cas9技术编辑人类DNA的伦理问题之时。基因编辑在医学领域的应用前途无量，但是改变人类的DNA存在潜在的风险，而且面临伦理困境。第一届人类基因编辑国际峰会的议题之一就是探讨这项技术发展的界限在哪里。
Crispr-Cas9技术是一种DNA剪切和粘贴方法，科学家近年来使用它在实验室中定位并切除人类细胞中导致疾病的错误DNA。但这种方法并不完美，因为科学家发现它会切除掉过多的DNA。这种失误的编辑过程会改变其他重要的基因，从而在无意中造成癌症等灾难性后果。
据英国广播公司报道，美国哈佛—麻省理工博德研究所的科研人员相信他们已经通过改变Cas9酶的分子结构解决了这个问题。这一团队表示，这种改良后的方法可以仅仅剪切掉目标DNA而保持其他的基因信息完好无损。
科研人员对Cas9的基本成分——氨基酸进行了调整，并发现这种调整提高了基因编辑技术的精确性，降低了剪切操作中“脱靶”的风险。科研人员利用改良后的方法反复在人类胚胎肾细胞上进行试验后没有发现任何剪切错误的情况。
英国圣安德鲁斯大学基因修复专家马尔科姆·怀特认为这种改良后的技术非常有潜力，他表示：“改良版本的Crispr-Cas9技术看起来更安全，在科学家想将其应用于修正人类基因缺陷时会大有用处。但是我们需要对这项技术进行更深入的研究，而关于何时应该使用基因编辑技术的伦理讨论无疑将继续。”
