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新药物或可治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症

查字典生物网 2013-01-17

肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种渐进和致命的神经退行性疾病。研究人员发现,一种名为dexpramipexole的药物对肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者有潜在的治疗效果,新成果发表在日前在线出版的《自然—医学》期刊上。

肌萎缩性脊髓侧索硬化症最初会影响全身的运动神经元,导致渐进性的肌肉萎缩和最终的死亡。尽管目前科学家们尚不清楚这种疾病的起因,但线粒体功能性障碍被认为对这种疾病的发展产生了作用。目前的治疗方法只有适度疗效,有助于延长患者的生命,但却无助于缓解肌肉衰弱或功能丧失。

在一个小型安慰剂对照试验中,ValentinGribkoff和同事发现,初步迹象显示一种功能尚不知的药物dexpramipexole能有助于肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者临床症状的改善。为了证实这些结果,未来还需要对更大型的患者小组进行试验。

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